미국 듀크대학교 연구팀은 자폐증 환자의 자가 제대혈을 이용하면 자폐증을 치료할 수 있다는 내용의 논문을 발표했다. 연구팀은 평균 IQ가 65인 2~5세의 자폐증 환아 25명(남자 21명, 여자 4명)에게 자가 제대혈을 정맥주사하고, 12개월간 '안전성'과 '유효성'을 관찰했다. 연구팀은 제대혈 주사 이후 부작용이 발생했는지를 안전성으로, 아이의 행동 등에서 자폐증이 일부 치료됐는지를 유효성으로 봤다. 관찰 시기는 투여 전, 투여 후 6개월, 투여 후 12개월 등 3개 시기로 나눴다.
조사 결과, 안전성 평가에서 심각한 부작용이 나타나지 않았다. 유효성 평가에서는 환자의 부모가 판단하는 사회적 소통 능력, 자폐증 증상과 임상의가 판단하는 자폐증의 중증도, 언어 표현 능력, 자극에 대한 눈 맞춤 등 여러 항목에서 유의미한 개선 효과를 봤다.
자폐증 중증도 평가를 보면, 치료 전에 증상이 심각했던 그룹은 전체 환아의 26.1%이었고, 증상이 비교적 덜 심각한 그룹은 전체 환아의 43.5%였다. 제대혈을 투여한 치료 후에는 두 그룹의 비율이 모두 22.7%로 줄었다. 자폐증 증상 개선도 평가를 보면, 제대혈을 투여한 후 2명이 '약간' 개선됐고, 8명의 자폐증이 '많이' 개선, 3명이 '매우 많이' 개선된 것으로 나타났다.
메디포스트 오원일 부사장은 “이번 임상시험은 자가 제대혈을 이용한 자폐증 치료 가능성을 보여준 것”이라며 “제대혈로 치료할 수 있는 질환이 백혈병 등 혈액질환뿐 아니라 뇌성마비·발달장애 등의 뇌신경계질환으로까지 확대되는 계기가 될 것이다”라고 말했다.
이번 연구결과는 줄기세포 분야 유력 학술지인 '스템셀' 자매지 '줄기세포 병진의학' 최신호에 게재됐다.
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